从体系构建到实证产出，以持续深化的真实世界研究实践，不断回应药物临床综合评价的时代命题。

药物临床综合评价，已进入一个需要真实世界数据深度参与的新阶段。该评价涵盖有效性、安全性、经济性、创新性、适宜性、可及性等多重维度，传统临床试验难以覆盖全部。而真实世界研究，正是弥合这一鸿沟、补齐评价拼图的关键科学工具。

中山大学孙逸仙纪念医院在这一领域展开了系统性先行探索。从I期临床研究中心的平台建设，到“港澳药械通”政策通道下的创新药械准入，再到肿瘤药物循证评价与安全管理体系的构建，医院形成了一套覆盖药物全生命周期的药品评价闭环体系。

该院药学部主任、I期临床研究中心主任伍俊妍教授团队牵头开展的乳腺癌皮下制剂专项真实世界研究，正是将先行理念转化为具体证据的典型实践。

一、先行布局的体系支撑

“真实世界研究被纳入国家顶层政策设计，是一项具备前瞻性且十分务实的决策。”伍俊妍教授从三大应用场景阐释其内在逻辑：药品审评环节，真实世界数据已被药监系统采纳，可用于补充药品说明书，亦可作为随机对照试验的重要补充；医保决策层面，当前谈判参考的药物经济学数据多由企业基于RCT模型外推，但受试人群覆盖面窄，与真实临床患者群体差异显著，真实世界数据能够客观测算医保基金投入价值，验证患者真实临床获益；临床路径制定层面，借助真实世界研究可对基于传统研究的指南进行修正与验证。

然而，蓝图落地仍需跨越数据鸿沟。伍俊妍坦言，国内学界在方法论层面虽已与国际接轨，但数据获取与互通仍是最大瓶颈。如，药品不良反应数据库已趋于成熟，国家对不良反应报告上报的结构化、标准化、规范性均有严格要求，数据质量非常好，但数据暂未对外开放，医疗机构只能获取自己的不良反应数据；近五年医疗机构电子病历质量大幅提升，但跨机构标准化治理仍有很长的路要走。

对此，她建议，依托真实世界研究项目分批完成数据清洗与标准化，逐步搭建规范的中国人群疾病队列。伍俊妍教授团队正是这样做的，“我国患者群体的规模与疾病特征均与国外有显著差异，自主数据支撑至关重要。”这不仅是学术追求，更是一家高水平医院在临床研究与药事管理领域责无旁贷的担当。

孙逸仙纪念医院在真实世界研究领域的领先，并非偶然。2018年，医院成立I期临床研究中心，伍俊妍教授担任主任，平台建设直接提升了新药的临床研究与评价能力。且作为“港澳药械通”指定医疗机构，医院在抗肿瘤、心血管、免疫相关性疾病等领域引入急需创新药械，并积极探索性开展药械通创新药物的真实世界研究。

在药物评价与管理层面，伍俊妍教授团队依托广东省药品临床综合评价中心平台构建了肿瘤药物循证评价体系，并使用真实世界数据对剂型改良型新药进行多维度的评价。这一系列临床研究和药物评价的意义在于：探索医院从数据采集、证据生成到决策转化的全链条的基于真实世界研究的药品临床综合评价研究能力。

二、以创新药为载体的实证产出

在这一体系支撑下，乳腺癌皮下制剂专项真实世界研究成为先行探索的典型实证。

伍俊妍指出，挖掘和量化剂型改良类药物的临床价值具有重要的实践意义：乳腺癌患者五年生存率接近90%，属于慢性疾病。维持治疗的很多药物需要静脉输注、住院治疗。探索静脉输注剂型改为皮下制剂，最大的变革是让患者在门诊完成治疗。传统的RCT临床试验无法统计交通、陪护、误工等长期实际隐性成本。

“这种诊疗模式转变带来的资源占用与经济负担差异，只能依靠真实世界数据量化体现。”而且，临床试验周期有限，难以获取OS、PFS等长期硬终点指标。这些RCT研究的局限性都需要在真实世界研究中解决。

她表示，该研究目标有三：将综合获益进行量化分析，从经济学维度输出直观数据。尽早启动长期随访，追踪硬终点指标，明确两种剂型疗效差异；验证皮下剂型在不同患者人群中的适用性；“我们希望引导药企更多关注患者实际体验，也希望能为监管与医保决策部门提供参考，充分挖掘改良剂型的潜在价值。”伍俊妍强调。

研究给出的数据，印证了这一设想：皮下制剂实现“三省”价值——省空间上，患者单次住院1.79天，18次治疗累计占用32.2个床日；皮下注射仅需5～8分钟，观察半小时即可离院，使住院从“以天计”变为“以分钟计”；省钱上，静脉方案单次住院非药费用3200元，皮下方案“打完即走”仅需150元，仅此一项即为患者和医保节省5.5万元；省时上，单个患者全疗程中，医生端节省7.5小时、护士端25.2小时、患者端28天。

伍俊妍进一步指出，仅省空间一项，释放的床位资源即可转化为3～4名三四级手术患者的收治能力；综合计算药价差异后，单患整体医疗费用节省达11.5万元。“无疑，皮下制剂的应用，对医院、患者、医保三方，是多赢格局。”

在医院药品准入层面，伍俊妍明确指出，在疗效、安全性一致的前提下，药品的经济性及是否适配日间诊疗，已成为重要考量维度。当前DRG/DIP支付改革对医院运营效率提出更高要求，各大医院均在推广日间诊疗。传统静脉输注流程繁琐、观察周期长，而皮下制剂高度适配日间诊疗模式，因此医院接受度普遍较高。本研究的真实世界数据可为医院药事管理提供量化依据。当新剂型的综合性价比占优时，医院有充分理由推动剂型转换；若不同剂型对应不同患者群体，则可采取多剂型并存的差异化策略。

伍俊妍坦言，剂型推广的核心在于综合性价比。前文所述“三省”数据已将节约的床位费、护理费、时间成本逐项量化，接下来的关键问题是：这些节省能否覆盖新剂型可能更高的单价？她表示，本项研究的结论可以给剂型改良型新药利用真实世界数据进行临床价值评估提供方法借鉴。皮下制剂的经济性除了考虑医疗直接成本，还可以从减少患者治疗时间，以及社会医疗资源应如何充分利用的角度提供更多的评价视角。

在诊疗路径层面，伍俊妍认为，皮下制剂的普及自然会倒逼诊疗流程重塑。“在疗效、安全性等效的前提下，便捷性是临床选择治疗方案的重要标准。”皮下注射操作难度低于静脉输注，更便于在基层医疗机构推广普及，有助于将稳定期患者的维持治疗下沉至基层，释放三甲医院资源，助力分级诊疗落地。

展望未来，伍教授透露，团队计划开展多中心研究，纳入不同层级机构，以更广泛的数据来源贴近真实临床场景。除剂型改良外，ADC药物是乳腺癌领域的另一研发热点，这类新型药物上市前临床试验入组人群较窄，其不良反应与长期疗效均需长期随访观察，这也是团队后续在真实世界研究方面重点发力方向。

从体系搭建到数据治理，从剂型改良到新型药物，孙逸仙纪念医院以持续深化的真实世界研究实践，不断回应药物临床综合评价的时代命题，这或许正是先行者的应有之义。

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